CureRett działaaa!!!

Jest światło w tunelu drodzy moi fani retta! Na fb organizacja CureRett wrzuciła dziś info a propos badań klinicznych dotyczących nowego leku na retta, oryginał tu: http://curerett.org.uk/blog/science/petition-to-fast-track-nnz-2566-already-granted-stage-2-clinical-trials/. Zaraz się popiszę lekką niekompetencją w terminach papierologii medycznej, ale nie o to chodzi. Główny sens chyba złapię :) Otóż tak, lek nosi nazwę, a w sumie tajemniczy kryptonim, NNZ-2566, a jego twórcą jest firma Neuren Pharmaceuticals. FDA, czyli Food and Drug Administration, nadała cudownemu środkowi NNZ-2566 status "fast track".

Nie będę już dręczyć wuja Google'a o tłumaczenie tego terminu, ale generalnie chodzi o to, że w przypadku, gdy lek potrzebny jest dużej grupie ludzi a w dodatku ratuje życie, pewne procedury można przyspieszyć. Dzięki szerzeniu wiedzy o recie, w tym na fb i innych stronach internetowych oraz petycjom rett-rodziców, amerykańska FDA zdecydowała się właśnie uruchomić program "fast track" dla leku NNZ-2566!!! Na korzyść (a dla naszych dzieci - na niekorzyść) działa fakt, że na retta nie ma żadnego, nawet wspierającego leku, poza tym, NNZ-2566 to substancja, które będzie w przyszłości mogła być stosowana w leczeniu nie tylko naszego zespołu. I teraz, gdy NNZ-2566 jest na autostradzie do nieba o nazwie "fast track", musi już tylko udowodnić, że pomaga... Zwalnia lub łagodzi przebieg choroby, cofa jej negatywne skutki, poparwia funkcjonowanie pacjentów... A szanowni doktorzy, którzy badają ową substancję, zmuszeni są do wykonywania większej liczby prób, składania raportów itd, więc mają od dziś ręce pełne roboty.
NZZ-2566 jest, dzięki dolarom organizacji IRSA między innymi, w drugiej fazie badań klinicznych. Oto fazy tychże badań:

• Badania przedkliniczne (in vitro i na zwierzętach).
• Faza 0 – na bardzo małej grupie (10–15 osób) – nowo wprowadzona w USA faza mająca na celu przyspieszenie rozwoju obiecujących leków poprzez wczesne ustalenie czy lek oddziałuje na ludzi w sposób oczekiwany po badaniach przedklinicznych. Uzyskuje się w ten sposób wstępne dane o bezpieczeństwie, toksyczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki terapii.
• Faza I – na niewielkiej grupie zdrowych ochotników (20–80 osób). Ma na celu zbadanie bezpieczeństwa, toksyczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki terapii. W badaniach nad niektórymi lekami (np. przeciwnowotworowymi czy anty-HIV) w tej fazie badań biorą udział pacjenci w zaawansowanym stadium choroby.
• Faza II – na większej grupie (20–300 osób). Ma na celu zbadanie klinicznej skuteczności terapii.
• Faza III – randomizowane badania na dużej grupie pacjentów (300–3000 lub więcej osób). Ma na celu pełną ocenę skuteczności nowej terapii.
• Faza IV – przedłużone badania kliniczne badające dokładniej bezpieczeństwo stosowania terapii po dopuszczeniu do sprzedaży. Obserwuje się rzadkie, lub wynikającego z długotrwałego stosowania, działania niepożądane, objawy przedawkowania, interakcje nowego leku z innymi, specyfikę działania u dzieci, u osób starszych, u kobiet w ciąży, u chorych na inne choroby, itd.

Jesteśmy w fazie II, więc do końca coraz bliżej. Nie mam pojęcia, czy nasze dziewczynki zdążą w jakikolwiek sposób skorzystać z pracy Amerykańskich mądrych głów, ale jest nadzieja! I nie ma innego wyjścia jak gadać o recie, nauczać, uświadamiać, udostępniać i szerzyć wiedzę! Dopiero jak świat się dowie o tym skurczybyku, wtedy zauważy nas i nasze dziewczynki, które już biją brawo brawo najpiękniejszemu kodowi świata - NZZ-2566 :)

                                                                                           Agata

Opracowano na podstawie:
http://curerett.org.uk/blog/science/petition-to-fast-track-nnz-2566-already-granted-stage-2-clinical-trials/
http://pl.wikipedia.org/wiki/Eksperyment_kliniczny
Grafika pochodzi ze strony: www.bialystokonline.pl